Heilung der Hämophilie durch Gentherapie: Molekularbiologische Techniken rücken die dauerhafte Korrektur eines Faktor- VIII/Faktor-IX-Mangels in den Bereich des Möglichen. Bei der Genvermehrung werden zusätzlich zum vorhandenen defekten Faktor VIII-Gen weitere normale Faktor-VIII-Gene in die Zellen eingeschleust und in das Erbmaterial (DNA) eingegliedert, oder sie bleiben als separate Einheiten erhalten, damit statt des defekten ein korrektes Faktor-VIII-Protein körpereigen zur Verfügung steht. Bei der Genkorrektur wird das defekte Faktor-VIII-Gen gezielt repariert, ohne zusätzliche Faktor-VIII-Gene in die DNA einzubringen. Diese sogenannte homologe Rekombination sehen Mitarbeiter des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin der Universität Bonn langfristig als Behandlung der Wahl an (BRACKMANN, H.-H.: Anhörung des Bundesausschusses für Gesundheit am 3. Febr. 1993 in Bonn). |
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